Révoltés qu’un médicament qui pourrait changer leur vie ne soit pas remboursé par la RAMQ

Des jeunes atteints du syndrome de Morquio de type A ainsi que leur parents sont révoltés par la décision du Québec de refuser le remboursement du seul traitement existant contre cette maladie dégénérative rare.

Mélissa Bilodeau, 21 ans, a reçu la décision de lundi comme une claque en plein visage. L’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) recommande au gouvernement de ne pas rembourser le Vimizim, qu’elle prend pour freiner la maladie.

L’INESSS invoque que les résultats des essais cliniques peu concluants. Dans son avis de refus, il est indiqué que le Vimizim «améliore de 22,5 m la distance que les patients peuvent parcourir en marchant pendant 6 minutes, ce qui a été jugé très modeste». La qualité de vie des patients ne s’améliorerait pas et les effets à long terme ne seraient pas connus.

Mélissa et plusieurs autres patients ayant participé au protocole de recherche contestent toutefois l’interprétation de l’INESSS. «Peut-être que 22,5 m, ce n’est pas beaucoup pour l’INESSS, mais pour nous qui vivons avec la maladie, ça fait une grande différence», a affirmé Mélissa.

Depuis qu’elle prend ce médicament, la jeune femme remarque qu’elle est capable de marcher deux fois plus qu’avant, qu’elle a plus d’énergie et plus de capacité de mouvement. La progression de la maladie aurait été complètement arrêtée. «Je suis beaucoup plus autonome. Ça a un effet sur mon estime de moi ainsi que sur ma famille», a souligné Mélissa.

Les parents de Loïc Bydal, un jeune de 11 ans gravement malade, évaluent également que l’état de leur fils s’était grandement amélioré pendant les neuf mois où il a suivi le traitement. «Il avait recommencé à grandir, il portait moins ses appareils auditifs, il allait bien», a commenté Patrick Bydal.

N’étant pas remboursé par la Régie de l’assurance maladie du Québec (RAMQ), le médicament reste pratiquement inaccessible, puisqu’il coûte environ 300 000$ par année. Mélissa a de la chance. Les assurances privées de sa mère couvrent le médicament. Mais ce n’est pas le cas de tous les jeunes.

Jaya Allken, dont la fille Kushala n’avait pas été choisie pour participer aux essais cliniques, a la rage au cœur. «J’ai été complètement abattue par la nouvelle. C’était notre espoir, notre rêve qu’elle puisse avoir accès à ce médicament», a exprimé la mère. Elle raconte que l’état de Kushala, 16 ans, s’est empiré dans les dernières années, si bien qu’elle est aujourd’hui en chaise roulante et a de la difficulté à écrire. «Je ne peux pas accepter ça. Je vais me battre», a dit Jaya.

Mélissa non plus n’a pas l’intention d’en rester là. Elle a lancé mardi une pétition en ligne adressée au premier ministre et au ministre de la Santé pour demander l’accès à ce traitement. Au moment d’écrire ces lignes, la pétition avait reçu plus de 1000 signatures.

La maladie de Morquio
Le syndrome de Morquio de type A est génétique. À un certain moment durant l’enfance, les os arrêtent généralement de grandir, au contraire des organes vitaux, qui manquent progressivement d’espace. Les conséquences sont une petite taille, des déformations osseuses, des difficultés respiratoires et des problèmes cardiaques, ophtalmologiques et auditifs. Au Québec, de 35 à 40 personnes sont atteintes de la maladie de Morquio. Leur espérance de vie est généralement de moins de 30 ans.