Les États-Unis et la Fondation Bill and Melinda Gates ont annoncé mercredi un investissement commun de 200 millions de dollars sur quatre ans pour développer des thérapies géniques à bas coût contre le virus du sida et la drépanocytose.
La drépanocytose est une maladie génétique de l’hémoglobine. Les globules rouges des personnes atteintes prennent la forme de faucilles, ce qui provoque anémie, des crises douloureuses et in fine des lésions aux organes, aux os, aux tissus. Elle frappe disproportionnellement les personnes originaires d’Afrique subsaharienne. C’est la maladie génétique la plus fréquente en France.
La thérapie génique consiste à remplacer des gènes responsables de pathologies, et commence à être utilisée par exemple contre la leucémie. Mais les traitements sont complexes et extrêmement coûteux, ce qui en limite la portée.
La collaboration annoncée entre les Instituts nationaux de santé américains (NIH), le principal organisme public de financement de la recherche aux États-Unis, et la Fondation Gates vise à développer des traitements accessibles et à des coûts abordables, a expliqué le directeur des NIH, Francis Collins.
Le but affiché est de lancer des essais cliniques aux États-Unis et en Afrique subsaharienne d’ici sept à dix ans.
Actuellement, la drépanocytose se traite avec des transfusions sanguines et des greffes de moelle osseuse.
Quant au VIH, si les médicaments antirétroviraux permettent de rendre le virus indétectable et de faire vivre très longtemps les patients, le «but est de trouver une guérison», a dit Anthony Fauci, directeur de l’Institut des maladies infectieuses.
Les chercheurs pensent que les défis techniques pour des thérapies géniques pour les deux maladies sont proches, bien que l’une soit héréditaire, et l’autre due à un virus.