Après près d’un an de démarches, la vie de Simon et Francis Laforest vient de s’améliorer. Les deux frères ont enfin accès au médicament Vimizim. Le traitement dispendieux permet de soulager les douleurs causées par le syndrome de Morquio, une maladie dégénérative génétique très rare, dont ils sont atteints.
Tous les lundis depuis trois semaines, ils se font injecter le traitement par intraveineuse, un processus qui dure de quatre à six heures. Après seulement deux traitements, Simon et Francis remarquent déjà une différence dans leur respiration. Mais c’est d’être enfin capable de se lever, ne serait-ce que pendant quelques secondes, qui les impressionnent le plus.
«Quand j’ai réussi à me tenir debout pour la première fois, j’étais tellement stressé de joie que j’étais incapable de dormir», partage Francis. Le jeune homme de 24 ans avait perdu complètement l’usage de ses jambes après être resté alité pendant les trente jours de son hospitalisation, à la suite d’une trachéotomie.
Son frère de 22 ans était tout aussi étonné. «Je n’en revenais pas. Je pouvais me tenir debout», s’exclame celui qui, contrairement à son frère, le fait sans aide.
L’aîné s’est qualifié au remboursement de la Régie de l’assurance-maladie (RAMQ), alors que Simon, encore aux études, doit passer par l’assurance de son père. Celle-ci couvre 80 % des coûts d’environ 200 000 $ par année, par patient. La balance est assumée par la compagnie pharmaceutique américaine, Biomarin, qui produit le médicament.
«Je n’y croyais pas au début, raconte Roger Laforest. On a fait tellement de démarches, comme envoyer des lettres, des sondages, des pétitions et achaler le gouvernement. Et on a reçu beaucoup de soutien du public, même si c’est une maladie rare.»
Le traitement leur sera fourni jusqu’en septembre, où une réévaluation déterminera si les deux frères nécessitent toujours le traitement.
Accès difficile
Vimizim n’apparaît pas sur la liste de médicaments remboursé par la RAMQ. Pour être admissible, le demandeur doit répondre aux critères de patients d’exception. Il y a pour l’instant moins d’une dizaine de personnes sur cette liste.
Il faut notamment que la condition médicale soit chronique et grave, et que le médicament soit un traitement de dernier recours. «C’est du cas par cas», précise Marc Lortie, relationniste de la RAMQ.
Le syndrome de Morquio est une maladie qui touche 40 personnes au Québec. Pour se manifester, il faut que les deux parents soient porteurs du gène.
Les symptômes peuvent comprendre une croissance anormale des os, des complications cardiaques et respiratoires, de la surdité et des problèmes oculaires. Les personnes atteintes ne dépassent généralement pas la taille d’un enfant de dix ans.
Au cours des 15 dernières années, les deux frères ont subi près de 25 interventions pour corriger leur ossature et leur vision, ainsi que pour améliorer la santé de leur cœur.