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Thérapie génique: nouvelle peau pour un garçon

Maria Cheng, La Presse canadienne - La Presse Canadienne

LONDRES — Les médecins qui soignaient un garçon atteint d’une maladie de la peau potentiellement mortelle ont eu recours à la thérapie génique pour lui offrir un organe entièrement neuf et potentiellement lui sauver la vie.

Deux ans plus tard, les médecins rapportent que l’enfant va tellement bien qu’il n’a pas besoin de médication, qu’il est de retour à l’école et qu’il joue même au soccer.

«Nous avons dû prendre des moyens drastiques parce que cet enfant allait mourir», explique le docteur Michele de Luca de l’Université de Modène, en Italie, qui a été appelé au secours par les médecins allemands qui soignaient le garçon.

L’enfant alors âgé de sept ans a été hospitalisé en juin 2015; des plaies et des ulcères recouvraient alors ses membres, son dos et d’autres parties de son corps. Il a rapidement perdu 60 pour cent de la couche externe de sa peau et a été plongé dans un coma artificiel pour soulager ses douleurs.

Les médecins de l’hôpital pédiatrique de l’Université de Bochum, en Allemagne, ont tenté des greffes de peau provenant de son père et d’autres donneurs, mais sans succès.

«Il souffrait beaucoup et il me posait plusieurs questions, dit le père du petit patient dans une vidéo produite par l’hôpital. Pourquoi est-ce que j’ai cette maladie? Pourquoi est-ce que je dois vivre cette vie? Tous les enfants peuvent courir et jouer, pourquoi est-ce que je ne peux pas jouer au soccer? Je n’avais pas de réponses pour lui.»

Le docteur de Luca et ses collègues avaient précédemment utilisé la thérapie génique pour produire une petite section de peau dans un cas similaire. Ils ont été contactés quand les parents de l’enfant ont commencé à s’intéresser à des traitements expérimentaux.

Les médecins ont prévenu les parents que leur fils, en raison de sa santé précaire, ne survivrait peut-être pas à toutes les procédures complexes requises pour le sauver.

«Ça a été une décision difficile pour nous, mais nous voulions essayer pour (notre fils)», dit son père. La famille a demandé à garder l’anonymat pour protéger la vie privée de l’enfant.

Le garçon souffrait d’une épidermolyse bulleuse jonctionnelle, une maladie de la peau rare et incurable causée par une mutation génétique. Les gens qui en sont atteints ne produisent pas la protéine nécessaire pour que la couche extérieure de la peau adhère aux couches internes. La peau devient alors très fragile et est constamment couverte de plaies et d’ulcères.

Les médecins ont prélevé une petite portion de peau saine et, en laboratoire, y ont injecté une version normale du gène défectueux. Ils ont ensuite cultivé des pans entiers de peau, comme ils le font pour les grands brûlés.

Ils ont produit au total près d’un mètre carré de peau, qui a ensuite été transplantée à l’enfant lors de trois opérations et qui a ultimement recouvert 80 pour cent de son corps. La nouvelle peau avait commencé à se développer dix jours plus tard, a dit le docteur de Luca, et après huit mois, pratiquement toute la peau de l’enfant provenait des cellules-souches modifiées.

Aucun problème n’a jusqu’à présent été décelé, mais l’enfant sera surveillé de près pour un éventuel cancer de la peau ou d’autres troubles.

«Cet enfant a de nouveau une vie normale, a dit mercredi un des médecins allemands, le docteur Tobias Rothoeft. C’est ce dont nous rêvions et ça a été possible.»

Les détails de cette affaire ont été publiés mercredi par le prestigieux journal scientifique Nature.

Des experts ont salué «ce gigantesque pas vers l’avant», tout en prévenant que la thérapie ne pourra pas être utilisée dans tous les cas. Ils craignent aussi que le système immunitaire ne perçoivent le gène sain comme un intrus qui doit être détruit et qu’il ne commence à attaquer la nouvelle peau.

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